Page 227 - 信息的脉络

·第三部分·
把它的基因组序列整合到自己的 CRISPR 序列中，这样下次同样的病毒入侵细菌
就可以正确识别和对抗它们了。
这个发现应该足够惊奇了。原来以为只有像人类这样的高等生物才有的免
疫系统，原来只有一个细胞、几十微米大小的细菌居然也有，而且还居然具备自
我净化、迅速适应和对抗新病毒入侵的能力。从任何角度看，这都是一项可以载

入史册的重大发现。这个发现自身就无比优雅和简练地说明了有机生命的伟大生
命力。
对于人类社会来说，基因编辑技术有一个最重要的应用，那就是疾病治疗。

现在，虽然经过化学合成的小分子药物依然是主流，但是基因类药物正渐趋兴盛，
如抗体类药物。与传统医疗方式不同，这类治疗并不是对症给你一个化学药片，
而是直接应用“基因的手术刀”来治病。
我们对自身遗传信息的编辑和修改，会不会是人类走向亿万光年之外和原子
之间这漫漫征途上，下一个光荣与梦想？毕竟，这也许是造物以来，有机生命第

一次有能力有意识地改造自己！

基因编辑技术的四大关键应用
①构建基因突变模型。对于已知致病基因的疾病，研究人员可以运用

CRISPR-Cas9 等基因治疗法，构建对应的动物或细胞基因突变模型，从而进一步
进行药物或其他治疗方式的研究。对于功能未知或者部分未知的基因，研究人员
可以通过构建疾病模型，进一步明确疾病与基因之间的关系。
目前，科学家们在鼠科动物身上实现了多种疾病模型的构建。对于一些由多

基因突变导致的人类复杂疾病，CRISPR-Cas9 基因治疗法可以同时进行多基因编
辑，成功构建了神经管细胞瘤和成胶质细胞瘤疾病模型。此外，研究人员还应用
CRISPR-Cas9 基因治疗法为小鼠构建了心肌病和心力衰竭模型，甚至实现了基因
单拷贝和多拷贝编辑，从而得到了携带阿尔茨海默病相关突变的细胞。

②基因诊断与核酸检测。CRISPR 基因治疗法具有用一条向导 RNA 靶向 DNA
或者 RNA 的特点。利用该特点，研究者开发了一系列工具，用于检测样品中是否
存在某种特定的核酸，从而实现即时检测病原体、基因分型和疾病监测等功能。
目前，该系统已成功用于对寨卡病毒和登革热病毒的不同菌株的检测，具有灵敏

度高、便利廉价的优势。
③靶向基因治疗。广义上的基因治疗是指在 DNA 水平上，通过特定的技术手
段，用正常的基因来替换或者补偿突变的致病基因，从而达到治疗目的。常用的
基因治疗方法包括用非病毒载体方法、慢病毒载体或腺病毒载体向体内注射正常

• 211 •